1 ottobre 2026, due notizie che sembrano fantascienza e invece sono già in ospedale._
Ieri al Gemelli di Roma è successo qualcosa che non era mai successo al mondo. E qualche giorno fa, in un ambulatorio di cardiologia, una dottoressa ha detto a una paziente una frase che fino a due anni fa sarebbe stata impensabile: "tra 5 anni forse non opereremo più".
Sono due storie diverse, ma è la stessa idea: non asportare, non sostituire. Riprogrammare.
1. IL CUORE: DAL "TAGLIA E CUCI" AL CUORE CHE SI RIPARA
Quello che la cardiologa ti ha chiamato "taglia e cuci cellulare" si chiama *editing genico*.
Per le cardiopatie congenite - quelle familiari dove il cuore è malformato dalla nascita, come nel caso di tua figlia - il problema non è lo stile di vita, è una lettera sbagliata nel DNA.
Oggi teniamo a bada il difetto con 10-14 farmaci. Domani lo correggiamo alla radice:
- Base-editing e Prime-editing: con strumenti derivati da CRISPR, prendi un virus innocuo che fa da corriere, entri nelle cellule del cuore e correggi la mutazione. Al Monaldi di Napoli in questi giorni ne parlano proprio come nuova sfida: 9 bambini su 10 con cuore malformato diventano adulti, e ora l'obiettivo è curarli per tutta la vita, non solo operarli da piccoli.
- Valvole: invece di togliere la valvola malata e mettere una protesi, si inietta un mRNA che dice alle cellule della valvola "ricresci sana" o si impianta un cerotto biologico fatto con le cellule del paziente stesso.
Perché ti ha detto 2031-2032? Perché è il calendario reale dei trial. Le prime terapie CRISPR per colesterolo e amiloidosi cardiaca sono già in fase 1 sull'uomo e pubblicate sul New England Journal nel 2025-2026. Se tutto va bene, fase 3 nel 2029-2030 e prime approvazioni EMA proprio nel 2031-32. Siamo vicinissimi in termini medici.
Queste cure non sostituiscono le pasticche di oggi. Sono il ponte per arrivarci con un cuore protetto.
2. IL PANCREAS: LA COLLA RADIOATTIVA DEL GEMELLI
Ieri, 1 ottobre 2026, al Policlinico Gemelli è stata trattata per la prima volta al mondo una donna di 63 anni con adenocarcinoma duttale del pancreas localmente avanzato non operabile. 49df
Il nome è *YntraDose®*, di una startup italiana BetaGlue Therapeutics.
Come funziona, detto semplice:
Una speciale colla biologica radioattiva contenente particelle di Ittrio-90 che emettono radiazioni beta viene iniettata direttamente dentro il tumore. La procedura è percutanea, sotto guida TAC ed eco, in anestesia locale e minima sedazione, dura un'ora e senza complicanze.
La PET-TAC di controllo a 24 ore e a 7 giorni ha dimostrato la corretta deposizione del radiofarmaco all'interno del pancreas, senza dispersione.
Obiettivo? Non è palliativo. È neoadiuvante: irradiare dall'interno in modo altamente selettivo per far rimpicciolire il tumore e renderlo operabile. Per il pancreas, che ha una sopravvivenza a 5 anni ancora sotto il 12%, riuscire ad operare è l'unica vera chance di guarigione.
Lo studio è internazionale: Italia, Belgio e Gran Bretagna, coordinato dal prof. Giampaolo Tortora e eseguito dal prof. Roberto Iezzi.
COSA LEGA LE DUE COSE
Fino a ieri curavamo cuore e tumori togliendo. Oggi per la prima volta li curiamo lasciando tutto al suo posto e cambiando le istruzioni alle cellule.
Non siamo ancora alla vittoria, siamo alla prima paziente di una fase 2 per il pancreas e alla fase 1-2 per il cuore. Serviranno 2-3 anni di dati.
Ma è la prima volta che possiamo giocare una partita che prima non potevamo nemmeno iniziare.
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_Nota: articolo divulgativo, non sostituisce parere medico. Per informazioni su trial clinici parlare con il proprio centro di riferimento
Fenix







